“中国创新药商业化井喷”“跨国巨头疯抢中国创新药”“黑马药企股价飙涨600%”……近期，关于中国创新药的利好消息接踵而至。媒体的渲染或许带着几分热度，但一个不争的事实是：曾经在国际舞台上默默无闻的中国创新药，如今正以稳健的步伐走向世界，用“中国方案”破解全球健康难题。这场崛起并非偶然，而是一场跨越数十年的积累与突围，背后藏着研发的艰辛、政策的助力，以及对人类健康的执着追求。
做药：世界上最“煎熬”的生意
创新药研发，是一场与时间、资金和未知的博弈。一款新药从最初的科研设想，到最终摆上药店货架，平均需要10-15年时间——足够一个孩子从小学读完大学。期间，企业需持续投入几十亿甚至上百亿美元，如同向“无底洞”中投掷资金，却无法预知最终听到的是成功的回音，还是失败的“扑通”声。
更具挑战的是，研发面对的是人体这个复杂的“黑箱”：疾病的发病机制、药物在体内的作用路径、潜在的副作用……每一步都是未知的探索。据统计，研究人员通常需从5000-10000种化合物中筛选，历经细胞实验、动物实验、三期临床试验等层层关卡，最终能成功上市的药物往往只有1种，成功率远低于创业。
天津尚德药缘研发的ACT001便是典型案例。这款针对晚期肺癌脑转移的药物，耗时15年才取得突破，将患者中位生存期延长53%（从6.2个月提升至9.5个月）。但研发过程中，团队先后遭遇毒副作用、药物制剂稳定性、成本控制三大难题，任何一个环节失守，前期投入都将归零。“你看到的每一款成功上市的新药，脚下都踩着无数个‘阵亡’的候选药”，这正是创新药研发的真实写照。
国际监管的高标准则是另一道门槛。要将药物推向全球，必须通过美国FDA、欧洲EMA等机构的严格审查，其对临床试验数据真实性、生产车间规范的要求近乎“洁癖”。一次符合国际标准的临床试验成本动辄数亿美元，但这是中国创新药走向世界的“必修课”，既保障了全球患者用药安全，也倒逼国内企业提升研发与质量管理体系。
为何必须突破创新药？仿制药的局限与时代需求
既然研发如此艰难，为何不依赖仿制药？原国家药品审评专家朱迅的观点一针见血：“只做仿制药或小改，我们永远只能‘跟跑’。”人类疾病谱系不断演变，原有药物的疗效局限、耐药性问题日益凸显，仅靠进口或模仿无法满足临床需求。新冠疫情期间，国内主要依赖布洛芬等传统退烧药，缺乏自主创新的抗病毒药物，这一短板尤为明显。
药物的更新迭代规律也决定了创新的必要性。一方面，药品专利到期后价格会大幅下降，企业难以持续盈利；另一方面，长期用药易产生耐药性，亟需新药突破。例如，治疗胃酸的药物从西咪替丁到雷尼替丁，再到如今的质子泵抑制剂，每一代都在疗效与安全性上实现升级；抗生素领域更是如此，若没有持续创新，耐药性将使人类陷入“无药可用”的困境。
成长的烦恼：同质化、定价与“青苗贱卖”
中国创新药的起点并不高。早期以me-too（模仿性新药）和Fast-follow（快速跟随）为主——即跟随国际已验证的靶点研发类似药物，这种模式虽解决了“有没有药”的问题，却导致“同质化”严重。前几年，全球在研PD-1药物中55%来自中国企业，千军万马挤独木桥，既浪费资源，也加剧行业内卷。
基础研究的薄弱是更深层的短板。从0到1发现新机制、新靶点的能力不足，如同盖楼缺乏深厚地基，难以建成世界级“摩天大楼”。而商业回报的压力则让企业步履维艰：中国医保需覆盖14亿人，药价被大幅压低——同一款创新药，国内定价可能仅为美国的几十分之一，如君实生物的PD-1药物国内价格约为美国的1/30。
低价虽让患者受益，却让药企陷入“研发成本难收回”的困境。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授直言：“不能把创新药变成白菜价，否则没人愿意做创新。”现实中，不少药企为缓解资金压力，不得不将未上市的新药低价授权给国外企业，即“青苗贱卖”。若这一状况持续，国内创新药产业可能面临“断档”风险。
破局之路：政策、技术与人才的合力
近几年中国创新药的“突然爆发”，实则是长期积累的结果。政策发力是关键推手：2025年7月，《支持创新药高质量发展的若干措施》出台，从精准立项（利用医保数据分析疾病谱）、优化审评（新药获批3个月内进医院）到构建多元化支付体系（商业健康保险创新药目录），全链条打通“最后一公里”。
技术能力的质变同样重要。中国企业依托生命科学与化学工程人才优势，在ADC（抗体偶联药物）等领域实现“弯道超车”；AI技术更是加速研发进程——中科计算图灵·达尔文实验室构建肿瘤患者“数字孪生”，目标压缩研发周期90%；剂泰科技用AI优化药物递送系统，将临床前制剂开发周期从1-2年缩短至3个月。
人才回归与资本转型形成双重助力。随着国内产业环境改善，海外生物医药人才纷纷回流；资本也从追逐短期热点转向长期投入，2025年8月底国内医药并购交易总额达214.47亿元，是去年同期的两倍多。而仿制药利润因集采大幅压缩（平均降幅超53%），则倒逼企业加速向创新药转型。
“出海”成气候是最直观的成果。2025年上半年，中国创新药对外授权交易总额接近660亿美元，超去年全年。三生制药将双抗药物SSGJ-707海外权益授权给辉瑞，首付款12.5亿美元，总金额超60亿美元，创中国创新药出海纪录；科伦博泰ADC药物博度曲妥珠单抗获批上市，彰显中国在该领域的国际实力。这些交易证明，中国创新药已从“卖青苗”升级为真正的战略合作。
机遇与挑战并存：警惕泡沫，稳健前行
表面的火热下，风险与泡沫仍需警惕。一是“退货潮”：去年中国创新药海外授权项目后期终止率达20%-40%，如石药集团一款ADC药物因美国I期临床未达预期被终止合作，“卖出去”不等于“经得起检验”。二是“内卷”未止：ADC、双抗等赛道开始拥挤，源头创新与差异化竞争仍需加强。三是地缘政治风险：外媒报道特朗普政府拟限制美国药企引进中国新药，若成真将增加全球化成本与不确定性。
未来方向：临床价值、全球化能力与支付改革
中国创新药的下一程，需聚焦三大方向。首先是“临床价值导向”：以患者需求为核心，解决未被满足的治疗需求——正大天晴CDK2/4/6抑制剂对标国际明星药物，荣昌生物维迪西妥单抗因突破性疗效登上《新英格兰医学杂志》，均印证了临床价值带来的商业价值。
其次是“全球化能力升级”：百济神州泽布替尼采用“中美双报”，从研发之初就按全球最高标准设计临床试验，2024年全球销售额突破13亿美元，证明中国药企能运营真正的全球创新药。这要求企业前置布局全球市场，从临床试验到生产质量均符合国际标准。
最后是“支付体系改革”：目前创新药商保支付占比仅7.7%，提升空间巨大。专家建议增加医保对创新药的投入，同时规范商业健康保险，形成“基本医保+商保+个人自付”的合理分担机制。只有让药企看到合理回报，才能持续投入高风险的原创研究。
没有终点的长跑：以健康为初心
中国创新药的故事，不是爽文式的逆袭，而是一场考验耐力的马拉松。我们刚跑完前半程，积累了体能与节奏，但更陡峭的后半程才刚刚开始。未来的“山顶”，是研发出源自中国的“首创”新药，掌握全球定价话语权，为人类健康难题提供东方方案。
这条路需要政策的持续智慧、资本的长期耐心，更需要科学家与企业家的坚守。正如比尔·盖茨所言，“让发明惠及所有人，实现健康平等”——这正是中国创新药的初心。当国产新药让天价药平民化，当患者因新药获得更有质量的生命，所有的艰辛都有了意义。攀登者不会止步，因为真正的顶峰，不在销售额的数字里，而在亿万普通人的健康与希望中。